아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 앓다가 15세 전후에 사망하는 것으로 알려진 유전 질환 치료제를 GC녹십자가 개발하고 있다. 현재 비임상 연구중이다.
GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD)’을 받았다고 18일 밝혔다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염((Heparan sulfate이 축적돼 중추신경계 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 개발되지 않아 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망한다는 죽음의 질병이다.
GC녹십자와 노벨파마는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT)를 지난 2020년부터 공동개발하고 있다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 희귀의약품지정(ODD·Orphan Drug Designation) 승인이 난 만큼 양사는 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 방침이다.
RPDD로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다. 바우처는 다른 회사에 양도할 수도 있다. 최근 미국 블루버드바이오가 네덜란드 아르겐엑스에 1억200만달러(약 1259억원)에 바우처를 판매한 사례가 있다.
GC녹십자 관계자는 “그동안 희소의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희소질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.