[e경제뉴스 노영조 기자] 희귀질환 헌터증후군은 영화 ‘로렌조 오일’로 일반에 알려졌다.
아들 로렌조가 ALD(부신 대뇌백질 위축증)이라는 희귀한 병에 걸린 것을 알게 된 부모가 ALD에 관련된 모든 서적을 탐독하며 치료법을 찾던 중 불포화지방산과 포화지방산 사이의 효소작용으로 에쿠루산이 혈중 지방수치를 정상화시킬 수 있다는 사실을 알아낸다. 이 게 치료약을 개발하는 단초가 된 실화를 바탕으로 영화가 만들어졌다.
녹십자는 다국적제약사 젠자임의 ‘엘라프라제’에 이어 세계에서 두 번째로 헌터증후군 치료약 ‘헌터라제’를 개발해 2012년 식약처의 허가를 받았다.
희귀질환 치료제 개발에 경험을 쌓은 GC녹십자가 신약개발 기술을 축적한 한미약품이 희귀질환 신약을 공동 개발하기로 했다. 국내 상위 제약사가 혁신 신약 후보물질 탐색부터 상용화까지의 전 과정을 함께하는 만큼 성과가 기대된다.
한미약품과 GC녹십자는 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 ‘차세대 효소 대체 희귀질환 치료제’ 공동 개발에 관한 MOU를 체결했다고 27일 밝혔다.
이번 MOU에 따라 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적 질환) 치료제를 공동 개발한다.
현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme replacement therapy) 요법으로 치료하는데 양사는 기존 1세대 치료제들의 안정성, 반감기, 복용 편의성, 경제적 부담 등을 획기적으로 개선한 차세대 효소 대체 혁신 신약을 개발키로 한 것이다.
이를 위해 양사는 물적, 인적자원 교류 및 연구 협력을 통해 양사 R&D 역량의 시너지를 최대치로 끌어 올린다는 계획이다.
한미약품의 우수한 신약 개발 역량과 LSD 일종인 헌터증후군 치료제(헌터라제)를 보유하고 있는 GC녹십자만의 차별화된 개발 노하우가 양사 협업을 통해 시너지를 극대화할 것으로 기대되고 있다.
한미약품 권세창 사장은 “GC녹십자는 희귀질환치료제 영역에서 차별화된 역량을 갖추고 있는 것은 물론 혁신적 비전을 제시하고 있는 기업”이라며 “한미약품의 축적된 R&D 능력과 GC녹십자의 차별화된 역량의 조화가 희귀질환으로 고통받고 있는 환자들에게 희망이 되길 기대한다”고 말했다.
GC녹십자 허은철 사장은 “각기 다른 강점을 가지고 있는 양사의 이번 공동 연구는 희귀질환 분야에서 차세대 치료제 개발과 획기적인 치료 환경 개선으로 이어지는 가교 역할을 할 것”이라고 밝혔다.