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녹십자 '뇌실투여' 헌터증후군 치료제 日허가세계 최초...'헌터라제' 개발에 이어 희귀질환 치료에 개가

[e경제뉴스 노영조 기자] 희귀질한 치료제 영역에서 글로벌 경쟁력을 갖추고있는 GS녹십자가 이번엔 뇌실투여방식의 헌터증후군 치료제를 개발해 일본의 허가를 받는 개가를 올렸다.

헌터라제

GS녹십자는 다국적제약사 젠자임의 ‘엘라프라제’에 이어 세계에서 두 번째로 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’를 개발해 식약처 허가를 받은 바있다.

희귀질환 지료제 개발 경험을 쌓은 GC녹십자가 뇌실 내 투여방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'를 자체 개발해 일본 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.을 통해 일본 후생노동성의 품목허가를 받았다고 22일 밝혔다.

이런 방식의 헌터증후군 치료제가 나온 건 세계 최초다.

헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.

기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)‘에 도달하지 못하는 점을 개선했다고 녹십자는 설명했다.

GC녹십자는 이 치료제를 쓰면 환자의 뇌혈관과 중추신경세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실과 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화할 수 있을 것으로 기대한다.

치료가 어려운 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 경증환자에 비해 점짅적으로 인지능력을 상실하고 기대수명도 짧은 것으로 알려져있다.

타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표이사는 “GC녹십자와 파트너십을 통해 이 획기적 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 돼 기쁘다”며 “일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

영화 '로렌조 오일'포스터

희귀질환 헌터증후군은 영화 ‘로렌조 오일’로 일반에 알려졌다.

아들 로렌조가 ALD(부신 대뇌백질 위축증)이라는 희귀한 병에 걸린 것을 알게 된 부모가 ALD에 관련된 모든 서적을 탐독하며 치료법을 찾던 중 불포화지방산과 포화지방산 사이의 효소작용으로 에쿠루산이 혈중 지방수치를 정상화시킬 수 있다는 사실을 알아낸다. 치료약을 개발하는 단초가 된 이 실화를 바탕으로 영화가 만들어졌다

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 희귀질환이다.

 

노영조 기자  lorenzo888@hanmail.net

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